Les maladies rares et orphelines sont dans environ 80% des cas d’origine génétique. Les scientifiques en ont jusqu’à présent répertoriées plus de 7.000, telles que la mucoviscidose, la maladie de Crohn, la sclérose cérébrale, etc… Dans le monde ces maladies affectent de 25 à 30 millions de personnes selon différentes études. Il n’y a qu’environ 450 traitements en développement, ce qui explique leur cherté : un traitement peut valoir entre 100.000 et 400.000 dollars par an et les groupes les développant s’assurent ainsi de confortables revenus et marges. Selon les analystes de la banque Barclays “Les maladies rares et orphelines sont devenues des opportunités de croissance”.
Les maladies rares disposent d’aides publiques à la recherche, de crédits d’impôts, d’un allongement de la durée des brevets, ainsi que des procédures de tests et d’approbation accélérées. D’ordinaire, les tests effectués par les laboratoires sont effectués sur des milliers de patients et enclenchent ensuite une procédure d’approbation longue et coûteuse auprès des autorités sanitaires mais dans le cas des maladies rares, les tests sont effectués sur des dizaines de personnes. Autant d’avantages qui rendent les recherches sur les maladies rares et orphelines lucratives pour l’industrie pharmaceutique.
Alors que les ventes mondiales de traitements pour les maladies rares et orphelines atteignaient environ 20 milliards de dollars en 2000, elles devraient atteindre les 176 milliards de dollars d’ici 2020, selon le cabinet de recherches spécialisé EvaluatePharma. Le cabinet d’analystes GlobalData calcule quant à lui qu’environ 34 traitements de maladies rares pourraient enregistrer chacun des ventes annuelles d’un milliard de dollars par an d’ici 2019.
En 2014, 17 des 39 médicaments approuvés par l’Agence américaine des médicaments (FDA) étaient destinés à traiter les maladies rares et orphelines.
Les avancées technologiques tels que le séquençage du génome humain, ont elles aussi contribué à l’intérêt suscité par les maladies rares. En effet, les chercheurs disposent désormais d’outils et ressources plus sophistiqués, qui permettent de projeter des milliers de molécules par heure pour trouver la plus efficace. Les associations de malades, qui ont levé des fonds et mis à jour des listes de patients prêts à participer à des études ont elles aussi facilité la tâche des chercheurs.
Les médicaments contre les maladies rares ont l’avantage de pouvoir être utilisés dans le traitement d’autres affections. C’est par exemple le cas du rituximab, développé par les laboratoires Genentech et Biogen Idec et approuvé en 1997, destiné initialement au traitement des lymphomes. Il est aussi utilisé en traitement des formes sévères de certaines maladies auto-immunes telles des anémies hémophylites, la polyarthrite rhumatoïde ou encore des formes de rejet de greffes d’organes.
Texte : AFP / pg